انسان جدید ژن درمانی سرمقاله: نگرانی زیر ژن درمانی عوارض جانبی

New Rochelle, NY, جولای 2, 2020--ویرایشگر-رئیس انسان ژن درمانیاولین مجله اختصاص داده شده به حوزه ژن درمانی و یکی از کارشناسان برجسته جهان در ژن درمانی باید همكاري جدید, سرمقاله, حرکت رو به جلو پس از مرگ دو نفر در یک ژن درمانی محاکمه Myotubular میوپاتی در پاسخ به خبر مرگ دو نفر در حال حاضر متوقف ژن درمانی کارآزمایی بالینی.

سرمقاله منتشر شده در انسان ژن درمانیاست همكاري by James M. Wilson, MD, دکترا, مدیر ژن درمانی برنامه در دانشگاه پنسیلوانیا و سردبیر سابق انسان ژن درمانی بالینی توسعه و سردبیر تری Flotte, MD, که همچنین ریاست دانشگاه ماساچوست در دانشکده پزشکی.

این سرمقاله در پاسخ به گزارش اخیر از مرگ دو فرزند دریافت دوزهای بالا از یک ژن درمانی بردار (AAV8) در یک فاز آزمایشی برای X-linked myotubular میوپاتی (MTM). اخبار "یک یادآوری غم انگیز از چه دشوار است برای پیش بینی نتایج در ابتدا در مطالعات انسانی" نویسندگان نوشت.

حمایت از این مطالعه بالینی است Audentes درمان که حاصل شد ژاپن Astellas Pharma در سال 2019. ویلسون و Flotte می گویند مطالعات بالینی شده است بسیار امیدوار کننده است. اما در جریان محاکمه سه نفر داده شد سه برابر دوز بالاتر از دیگر شرکت کنندگان در; همه آنها تجربه شدید سمیت کبدی که ثابت کشنده در دو تا از این افراد است.

ویلسون و Flotte توجه داشته باشید که برخی از نشانه های مسمومیت گزارش شده در سایر NAL از محاکمه بیش از گذشته یا دو سال از جمله محاکمات به صورت آتروفی عضلانی نخاعی و دیستروفی عضلانی دوشن که در حال اجرا توسط شرکت های مانند جامد زیستی Sarepta و Pfizer. خوشبختانه همه افراد در این محاکمات را بازیافت.

در اوایل سال 2018 Wilson منتشر شده نقطه عطفی کاغذ در انسان ژن درمانی توصیف شدید سميت پستانداران غیرانسان حاوی دوزهای بالایی از NAL.

اگر چه داده های محدود در حال حاضر ویلسون و Flotte نشان می دهد مرگ و میر ناشی از MTM محاکمه "بیشتر شبیه کسانی که از [غیر انسانی پستاندار] مطالعات به جای آن از [دوشن] محاکمه." یک احتمال نویسندگان مورد بحث است که نقش آنتی بادی به NAL که یا از قبل وجود داشته باشد و یا جمع آوری زیر وکتور تزریق.

با خیلی بیشتر کار نیاز به درک ایمنی با واسطه ژن درمانی بردار عوارض ویلسون و Flotte نتیجه گیری کرد که "اوایل توسعه بالینی ژن درمانی بردار ممکن است نیاز به یک فرآیند تکرار شونده به خصوص اگر غیر منتظره عوارض مشاهده شده است." مطالعات بیشتر در مدل های بالینی باید به کمک بررسی متغیرهای مرتبط با پاسخ ایمنی است.

این MTM محاکمه در انتظار نگه داشته در حالی که مقامات بررسی بیشتر; سرنوشت نامزد درمانی نامشخص است.

"این که آیا این محصول می تواند احیا نامشخص است, این واقعیت باقی می ماند که بیماران با MTM و بسیاری دیگر از نادر ژنتیکی بیماری هیچ درمان" نویسندگان دولت است. "ضروری است که جامعه علمی با هم کار کنند با شفافیت کامل و همکاری برای یادگیری از این فجایع برای اطمینان از که ما می توانیم ارائه امن و موثر درمان برای افراد مبتلا به بیماری های ژنتیکی نادر مانند MTM."

###

یادداشت سردبیر: دکتر ویلسون و پن ژن درمانی برنامه قبلا در شرکت مشترک حمایت از پروژه های پژوهشی (پس منقضی شده) با Audentes برای توسعه یک NAL از ژن درمانی برای بیماری های مختلف نشان می دهد. Astellas/Audentes است sublicensed حقوق از REGENXBIO به برخی پن متعلق به اختراع ثبت شده که در آن دکتر ویلسون یک مخترع پوشش خاصی نوترکيب NAL سازه از جمله AAV8.

انسان ژن درمانی, the Official Journal of the European Society of ژن و سلول درمانی و هشت دیگر بین المللی ژن درمانی جوامع اولین نظیر-مجله بررسی در این زمینه را فراهم می کند و همه را شامل دسترسی به بحرانی ستون از انسان ژن درمانی: پژوهش روش ها و کاربردهای بالینی. مجله رهبری است Editor-in-Chief ترنس R. Flotte, MD, Celia و اسحاق Haidak استاد آموزش پزشکی و دین شهردار و معاونت اجرایی ریاست دانشگاه پزشکی ماساچوست به مدرسه و محترم بین المللی هیئت تحریریه. انسان ژن درمانی در دسترس است در چاپ و آنلاین. تکمیل جداول از مطالب و نمونه موضوع های موجود در انسان ژن درمانی وب سایت.

مری ان لیبرت, Inc., ناشران شناخته شده است برای ایجاد معتبر مجلات مورد بررسی در بسیاری از مناطق امید بخش از علم و تحقیقات پزشکی. خود بیوتکنولوژی تجارت, مجله GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) بود که برای اولین بار در این زمینه آن است و امروز این صنعت به طور گسترده ای به عنوان خوانده شده انتشار در سراسر جهان است. یک لیست کامل از شرکت 90 مجلات و کتاب ها و newsmagazines در دسترس است در مری ان لیبرت, Inc., ناشران وب سایت.

سلب مسئولیت: AAAS و EurekAlert! مسئول صحت اخبار منتشر شده به EurekAlert! با کمک موسسات و یا برای استفاده از هر گونه اطلاعات از طریق EurekAlert سیستم.