درمانی جدید برای شایع شکل دیستروفی عضلانی را نشان می دهد وعده در سلول های حیوانات

محققان در حال طراحی یک پتانسیل جدید برای درمان یکی از شایع ترین انواع دیستروفی عضلانی بر اساس یک مطالعه جدید منتشر شده امروز در مجموعه مقالات آکادمی ملی علوم.

Toshifumi Yokota استاد ژنتیک پزشکی در دانشگاه آلبرتا به رهبری یک تیم از کانادا و ایالات متحده آمریکا برای ایجاد و تست DNA مصنوعی-شبیه مولکول است که تداخل با تولید یک پروتئین سمی آن از بین می برد عضلات افرادی که facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD).

FSHD رخ می دهد در یکی از 8000 نفر و علل مترقی ضعف در عضلات صورت و شانه ها و اندام. شروع معمولا در نوجوانی یا اوایل بزرگسالی است. برخی از بیماران دچار مشکل تنفس; بسیاری از استفاده از یک صندلی چرخدار. تمام صورت مادام العمر از کار افتادگی.

"وجود دارد هیچ درمان برای FSHD در این لحظه گفت:" Yokota که اختصاص داده شده کار خود را به جستجوی درمان برای تمام انواع دیستروفی عضلانی.

"این مقاله نشان می دهد پتانسیل برای این نوع درمان می کند و پیشرفت به سمت پیدا کردن یک درمان نامزد."

وجود دارد ده ها تن از انواع دیستروفی عضلانی تقریبا همه مربوط به های مختلف جهش های ژنتیکی که منجر به ضعف عضلات است. FSHD سوم رایج ترین شکل دیستروفی عضلانی باعث می شود بیماران برای تولید پروتئین DUX4 که خسارت سلول های عضلانی و باعث می شود سلول های مرگ.

"هدف ما این است به دست کشیدن پایین تولید DUX4 را در سلول های عضلانی می تواند به زنده ماندن" گفت: Yokota.

تیم خود را طراحی درمان مولکول های فنی شناخته شده به عنوان قفل شده است و اسید نوکلئیک (LNA) gapmer آنتی سنس oligonucleotides (AOs) یا "gapmers" ، آنها به طور خاص هدف قرار دادن محل در ژن است که باعث DUX4 تولید.

محققان آزمایش این درمان در بیمار مشتق شده از سلول در آزمایشگاه و در موش سوری.

"ما با استفاده از غلظت بسیار کم و درمان آن را زدم بیش از 99 درصد از DUX4 تولید, بنابراین این بسیار کارآمد" Yokota گفت.

محققان دریافتند که سلول های عضلانی بزرگتر بود و بیشتر تابعی پس از درمان.

Yokota اشاره کرد که gapmer درمانی توسعه داده شده است برای بیماری هایی مانند ارث برده کلسترول بالا بیماری هانتینگتون و حتی برخی از سرطان ها. هیچ کدام هنوز تایید شده برای بیماری های عضلانی مانند دیستروفی عضلانی.

گام های بعدی برای این تیم تحقیقاتی شامل تست بهتر تحویل روشهای مطالعه ایمنی و عوارض جانبی و تعیین چه مدت دارو مزایای گذشته است. محققان برای اعمال حق ثبت اختراع و به دنبال یک شرکت داروسازی شریک برای انجام یک محاکمه انسان.

"ما آماده برای شروع آزمایشات بالینی اما این مهم اولین گام به سوی مواد مخدر در آینده و توسعه" Yokota گفت.

###

پژوهش تامین شد توسط دوستان گرت جورجیا تحقیقات صندوق FSH جامعه دیستروفی عضلانی کانادا Stollery بیمارستان کودکان بنیاد از طریق زنان و کودکان سلامت موسسه تحقیقات دوستان FSH تحقیقات FSHD جهانی تحقیقات بنیاد HM san francisco agent عصبی علوم تحقیقات صندوق, Canadian Institutes of Health Research, کانادا, بنیاد برای نوآوری و دولت آلبرتا.

سلب مسئولیت: AAAS و EurekAlert! مسئول صحت اخبار منتشر شده به EurekAlert! با کمک موسسات و یا برای استفاده از هر گونه اطلاعات از طریق EurekAlert سیستم.